和元生物秘诀：搭载基因药业到达靶点的“火箭载体”

研究员｜肖文邦 编辑｜LZ

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和元生物核心业务：基因治疗CRO、CDMO

“人类想要登月就需要造火箭，想要登陆火星又必须造另一个火箭。同样的道理，基因药物想要抵达靶点就需要一个载体，承载有效基因把不好的基因纠正过来。和元生物就是造‘火箭’的人。”和元生物创始人兼董事长潘讴东如此形容公司正在做的事情。

和元生物2013年创立，目前业务专注于为基因治疗基础研究提供CRO【1】服务，包含基因治疗载体研制、基因功能研究等；为基因药物研发提供CDMO【2】服务包括IND-CMC【3】药学研究、临床样品GMP【4】生产。

基因治疗是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供新的治疗理念和手段，具备一般药物可能无法企及的治愈性疗效。其作用方式包括三种：1，用正常基因替代致病基因；2，使致病基因失活；3，导入新的或经过改造的基因。

公司设立初期：聚焦基因治疗CRO业务

和元生物业务在2016年以前聚焦于基因治疗CRO业务，通过提供毒载体改造、病毒载体包装、基因功能研究等，服务于高校、医院等机构开展疾病机理、基因功能修饰等基础性、先导性研究工作。此阶段，和元生物打造并不断完善基因治疗早期研发所需的基础技术平台。

收入结构转化：基因治疗CDMO业务成为战略发展重点

2016 年以后，董事长潘讴东基于全球基因治疗产业趋势，预判国内基因治疗行业亦将兴起，基因治疗CDMO生产需求将大幅上升，因此大力拓展基因治疗CDMO业务，积极打造 CDMO工艺团队和建设GMP产能，建成基因治疗载体工艺开发技术平台、质控研究技术平台等技术平台；CDMO业务也迅速成为和元生物的主要收入增长引擎和战略发展重点。

2018 年，和元生物启动公司首个新药临床申报CDMO服务项目，2019年，建成基于“一次性技术”的高灵活性GMP平台，同时启动首个中、美IND双报CDMO项目。

2020年以后，国内基因治疗产业快速发展，带动CDMO服务市场需求持续上升。和元生物搭建的平台技术，储备的基因治疗载体在生产工艺、质量检测方面的应用开发、GMP 质量管理体系以及项目管理体系，让公司的CDMO项目交付能力大大增强。此时，和元生物开始为客户提供多样化高质量服务。

和元生物承接的CDMO订单不断增长， 2022年上半年，和元生物多个溶瘤病毒【5】、腺相关病毒【6】载体药物、CAR-T药物提供CRO/CDMO服务，累计合作CDMO项目超过130个，正在执行的CDMO项目超过50个；CDMO累计新增订单超过1.3亿元，在手未执行订单超过3.5亿元。

2022 年和元生物上半年收入1.35亿元， 同比增长36.24%，其中CDMO业务收入1.07亿元元，同比增长47.98%，占收入比重79.25%；CDMO业务在溶瘤病毒、AAV基因治疗【7】、细胞治疗【8】及其他各业务领域齐头并进，同时开发了干细胞【9】、NK细胞【10】和mRNA 【11】等新型CDMO业务。

新建产能：上海临港7.7万平米产业基地，11条病毒生产线

为满足不断扩大的CDMO业务需求，和元生物在上海临港已启动建设近7.7万平方米的精准医疗产业基地，以进一步提高GMP产能规模。项目分二期建设投入运行，目前基地建设受疫情封控影响工期有所延后，一期建设工艺设备线有所调整，在原计划建设11条病毒生产线基础上，新增约5000m2的细胞生产线，预计2023年初试运行。

注释与参考：

【1】CRO：CRO（Contract Research Organization，即合同研究组织）指为制药企业、科研院校等主体从事新药研发或先导基础研究提供外包服务

【2】CDMO：CDMO（Contract Development and Manufacturing Organization，即合同研发生产组织）主要指为新药研发提供工艺开发、放大及验证、IND 申报、临床 I-III期及商业化生产服务。

【3】IND-CMC：根据实验室规模工艺进行中试放大，并在GMP车间完成用新药临床申报的中试样品生产

【4】GMP：药品生产质量管理规范（Good Manufacturing Practice）

【5】溶瘤病毒：是一类具有复制能力的肿瘤杀伤型病毒

【6】腺病毒：一种无包膜的线性双链 DNA 病毒，具有广泛的细胞和组织感染能力

【7】AAV：腺病毒相关病毒是一类单链线状 DNA 缺陷型病毒

【8】细胞治疗：由免疫细胞和相关的细胞产生调节细胞功能的细胞因子，通过干细胞或其它外源细胞作用直接或间接杀伤癌细胞从而导致肿瘤消退

【9】干细胞：干细胞是一类具有无限的或者永生的自我更新能力的细胞、能够产生至少一种类型的、高度分化的子代细胞

【10】NK细胞：自然杀伤细胞（Natural Killer Cell），是机体重要的免疫细胞，不仅与抗肿瘤、抗病毒感染和免疫调节有关，而且在某些情况下参与超敏反应和自身免疫性疾病的发生，能够识别靶细胞、杀伤介质

【11】RNA：是核糖核酸的英文缩写，是存在于生物细胞以及部分病毒、类病毒中的遗传信息载体。RNA 由核糖核苷酸经磷酸二酯键缩合而成长链状分子

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来源：睿蓝财经（ID:ruilan808）

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